גיוואָסיראַן
גיוואָסיראַן (API)
פאָרשונג אַפּליקאַציע:
גיוואָסיראַן API איז אַ סינטעטיש קליין ינטערפירינג RNA (siRNA) שטודירט פֿאַר דער באַהאַנדלונג פון אַקוטע לעבער פּאָרפיריאַ (AHP). עס ספּאַסיפיקלי צילט דיאַלאַס1גען (אַמינאָלעווליניק זויער סינטהאַזע 1), וואָס איז ינוואַלווד אין די העם ביאָסינטעז וועג. פאָרשער נוצן גיוואָסיראַן צו ויספאָרשן RNA ינטערפיראַנס (RNAi)-באַזירט טעראַפּיעס, לעבער-געצילטע גען שטילשטאַנד, און די מאָדולאַציע פון מעטאַבאַליק פּאַטווייז ינוואַלווד אין פּאָרפיריאַ און פֿאַרבונדענע גענעטישע דיסאָרדערס.
פונקציע:
גיוואָסיראַן פונקציאָנירט דורך רעדוצירן די אויסדרוק פוןאַלאַס1אין לעבער-האפט ציטן, דערמיט פארקלענערן די אקומולאציע פון טאקסישע העמע אינטערמידיעטן ווי ALA (אמינאלעווליניק זויער) און PBG (פארפאבילינאגען). דאס העלפט פארמיידן די נעוראוויססעראלע אטאקעס פארבונדן מיט אקוטע לעבער פארפיריע. אלס אן API, איז גיוואסיראן דער אקטיווער פארמאצעוטישער קאמפאנענט אין RNAi-באזירטע טעראפיעס וואס זענען דיזיינט צו צושטעלן לאנג-טערמין קאנטראל פון AHP מיט סובקוטאנע אדמיניסטראציע.
