אָליגאָנוקלעאָטיד APIs
-
אינקליסיראַן סאָדיום
אינקליסיראַן סאָדיום API (אַקטיווער פאַרמאַסוטיקאַלער ינגרידיאַנט) ווערט שטודירט בפֿרט אין דעם פֿעלד פֿון RNA אינטערפֿערענץ (RNAi) און קאַרדיאָווואַסקולערע טעראַפּיוטיקס. ווי אַ טאָפּל-שטראַנדעד siRNA וואָס צילט דעם PCSK9 דזשין, ווערט עס גענוצט אין פּרעקלינישער און קלינישער פֿאָרשונג צו עוואַלויִרן לאַנג-אַקטינג דזשין-שטילענסינג סטראַטעגיעס פֿאַר נידעריקער LDL-C (נידעריק-דענסיטי ליפּאָפּראָטעין כאָלעסטעראָל). עס דינט אויך ווי אַ מאָדעל קאַמפּאַונד פֿאַר אויספֿאָרשן siRNA ליפֿערונג סיסטעמען, סטאַביליטעט, און לעבער-געצילטע RNA טעראַפּיוטיקס.
-
דאָנידאַלאָרסען
דאָנידאַלאָרסען API איז אַן אַנטיסענס אָליגאָנוקלעאָטיד (ASO) אונטער אויספאָרשונג פֿאַר דער באַהאַנדלונג פון ירושה אַנגיאָעדעמאַ (HAE) און פֿאַרבונדענע אָנצינדונג צושטאנדן. עס ווערט שטודירט אין דעם קאָנטעקסט פון RNA-געצילטע טעראַפּיעס, מיטן ציל צו רעדוצירן די אויסדרוק פוןפּלאַזמע פּרעקאַליקריין(KLKB1 mRNA). פארשער ניצן דאנידאלאָרסען צו אויספארשן גען שטילמאכן מעקאניזמען, דאָז-אפהענגיקע פארמאקאקינעטיק, און לאנג-טערמין קאנטראל פון בראדיקינין-פארמיטלדיקע אנטצינדונג.
-
פיטוסיראן
פיטוסיראן API איז א סינטעטיש קליין אינטערפערינג RNA (siRNA) וואס ווערט אויסגעפארשט בפֿרט אין דעם פֿעלד פֿון העמאָפֿיליע און קאָאַגולאַציע־שטערונגען. עס צילט אויףאַנטיטראָמבין (AT אדער SERPINC1)גען אין דער לעבער צו רעדוצירן אַנטיטראָמבין פּראָדוקציע. פאָרשער נוצן פיטוסיראַן צו אויספאָרשן RNA ינטערפיראַנס (RNAi) מעקאַניזמען, לעבער-ספּעציפֿיש גען שטילשטאַנד, און נייַע טעראַפּעווטישע סטראַטעגיעס פֿאַר ריבאַלאַנסינג קאָואַגיאַליישאַן אין העמאָפיליאַ A און B פּאַטיענץ, מיט אָדער אָן ינכיבאַטאָרס.
-
גיוואָסיראַן
גיוואָסיראַן API איז אַ סינטעטיש קליין ינטערפירינג RNA (siRNA) שטודירט פֿאַר דער באַהאַנדלונג פון אַקוטע לעבער פּאָרפיריאַ (AHP). עס ספּאַסיפיקלי צילט דיאַלאַס1גען (אַמינאָלעווליניק זויער סינטהאַזע 1), וואָס איז ינוואַלווד אין די העם ביאָסינטעז וועג. פאָרשער נוצן גיוואָסיראַן צו ויספאָרשן RNA ינטערפיראַנס (RNAi)-באַזירט טעראַפּיעס, לעבער-געצילטע גען שטילשטאַנד, און די מאָדולאַציע פון מעטאַבאַליק פּאַטווייז ינוואַלווד אין פּאָרפיריאַ און פֿאַרבונדענע גענעטישע דיסאָרדערס.
-
פלאָזאַסיראַן
פּלאָזאַסיראַן API איז אַ סינטעטיש קליין ינטערפירינג RNA (siRNA) דעוועלאָפּעד פֿאַר די באַהאַנדלונג פון היפּערטריגליסערידעמיאַ און פֿאַרבונדענע קאַרדיאָווואַסקולאַר און מעטאַבאַליק דיסאָרדערס. עס צילט דיאַפּאָק3גען, וואָס קאָדירט אַפּאָליפּאָפּראָטעין C-III, אַ שליסל רעגולאַטאָר פון טריגליסעריד מעטאַבאָליזאַם. אין פאָרשונג, ווערט פּלאָזאַסיראַן גענוצט צו שטודירן RNAi-באַזירטע ליפּיד-לאָוערינג סטראַטעגיעס, גען-סילענסינג ספּעציפֿישקייט, און לאַנג-אַקטינג באַהאַנדלונגען פֿאַר צושטאנדן ווי משפּחה כילאָמיקראָנעמיאַ סינדראָום (FCS) און געמישטע דיסליפּידעמיאַ.
-
זילעבעסיראן
זילעבעסיראן API איז אַן אויספאָרשונגס-קליינע אינטערפערירנדיקע RNA (siRNA) וואָס איז דעוועלאָפּעד געוואָרן פֿאַר דער באַהאַנדלונג פון היפּערטענשאַן. עס צילט דיא.ג.ט.גען, וואָס קאָדירט אַנגיאָטענסינאָגען—אַ שליסל קאָמפּאָנענט פון די רענין-אַנגיאָטענסין-אַלדאָסטעראָון סיסטעם (RAAS). אין פאָרשונג, זילעבעסיראַן ווערט גענוצט צו שטודירן גען שטילמאַכן צוגאַנגען פֿאַר לאַנג-טערמין בלוטדרוק קאָנטראָל, RNAi עקספּרעס טעכנאָלאָגיעס, און די ברייטערע ראָלע פון די RAAS פּאַטוויי אין קאַרדיאָוואַסקולאַר און ניר קרענק.