אויף 2021-12-06, יו. עס. צייט, Acadia Pharmaceuticals (נאַסדאַק: ACAD) מודיע די positive שפּיץ-שורה רעזולטאַטן פון זיין פאַסע III קליניש פּראָצעס פון זיין מעדיצין קאַנדידאַט, Trofinetide.די פאַסע III פּראָצעס, גערופֿן לאַווענדער, איז דער הויפּט געניצט צו אָפּשאַצן די זיכערקייַט און עפיקאַסי פון טראָפינעטידע אין די באַהאַנדלונג פון רעטט סינדראָום (רס).א גאַנץ פון 189 סאַבדזשעקץ זענען ענראָולד, אַלע וואָמען אַלט 5-20 יאר מיט רס.
לאַוואַנדע איז געווען אַ טאָפּל-בלינד, ראַנדאַמייזד, פּלאַסיבאָו-קאַנטראָולד פּראָצעס פון 12 וואָכן מיט קאַמביינד ערשטיק ענדפּאָינץ פון די RS בעהאַוויאָראַל אַנקעטע (RSBQ) און קליניש אַוטקאַם גלאבאלע רייטינג סקאַלע (CGI-I), ווי אַססעססעד דורך שוועסטעריי שטעקן און רופאים ריספּעקטיוולי;שליסל די צווייטיק ענדפּוינט איז די קאָמוניקאַציע און סימבאָליש נאַטור אַנטוויקלונג סקאַלע פֿאַר קליינע קינדער און טאַדלערז (CSBS-DP-IT-Social), וואָס איז דער הויפּט געניצט צו אַססעסס די אַנטוויקלונג פון געזעלשאַפטלעך, מינדלעך און סימבאָליש ביכייוויערז אין קליינע קינדער און יונגע קינדער 6-24. חדשים פון עלטער, און קענען זיין געוויינט פֿאַר אָטיזאַם פרי זיפּונג פֿאַר סימפּטאָמס פון אַנטוויקלונג פאַרהאַלטן און אנדערע אַנטוויקלונג דילייז, ווי אַססעססעד דורך שוועסטעריי שטעקן.
די רעזולטאַטן געוויזן אַז טראָפינעטידע האט באַטייַטיק ימפּרווומאַנץ אין ביידע ערשטיק ענדפּאָינץ קאַמפּערד מיט פּלאַסיבאָו.ענדערונגען פֿון באַסעלינע אין RSBQ פֿאַר פּלאַסיבאָו און טראָפינעטידע אין וואָך 12 זענען -1.7 קעגן -5.1 (פּ=0.0175);CGI-I סקאָרז זענען 3.8 ווס 3.5 (פּ = 0.0030).דערווייַל, די ענדערונג פון באַסעלינע אין CSBS-DP-IT-Social איז געווען -1.1 און -0.1 פֿאַר פּלאַסיבאָו און טראָפינעטידע ריספּעקטיוולי.
ביידע די ערשטיק און ערשטיק צווייטיק ענדפּאָינץ פון לאַוואַנדע דעמאַנסטרייטיד די פּאָטענציעל פון טראָפינעטידע פֿאַר די באַהאַנדלונג פון רס, אָבער, עס זאָל זיין אנגעוויזן אַז די קורס פון אָפּשטעלן פון לערנען באַהאַנדלונג שייַכות צו ימערדזשאַנט אַדווערס events (TEAEs) איז געווען העכער אין די טראָפינעטידע אָרעם קאַמפּערד מיט פּלאַסיבאָו , די צוויי זענען 2.1% און 17.2%, ריספּעקטיוולי.צווישן זיי, די מערסט פּראָסט אַדווערס געשעענישן זענען:
① שילשל - טראָפינעטידע איז געווען 80.6% (97.3% פון וואָס זענען מילד צו מעסיק) און פּלאַסיבאָו איז געווען 19.1%;
② וואַמאַטינג - טראָפינעטידע איז געווען 26.9% (96% פון וואָס זענען מילד צו מעסיק) און פּלאַסיבאָו 9.6%;
③ ערנסט אַדווערס געשעענישן פארגעקומען אין 3.2% פון סאַבדזשעקץ אין ביידע גרופּעס.
סאַבדזשעקץ אין די לאַוואַנדע פּראָצעס וועלן פאָרזעצן צו באַקומען טראָפינעטידע נאָך קאַמפּלישאַן פון דעם פּראָצעס אָדער אין די עפֿענען-לאַבעל לילאַק און לילאַק-2 יקספּאַנשאַן שטודיום, און מער ווי 95% פון די סאַבדזשעקץ וואָס האָבן דורכגעקאָכט די לאַוואַנדע לערנען אויסדערוויילט צו באַשטימען צו די לילאַק אָפֿן פירמע יקספּאַנשאַן פאָרשונג, פיינדינגז וועט זיין דערלאנגט צו אַ אַפּקאַמינג מעדיציניש באַגעגעניש.
פּאָסטן צייט: פעברואר 17-2022